Довгі десятиліття вірус СНІДу є страшним бичем людства. Однак нещодавно ця невиліковна хвороба стала несподіваним помічником в лікуванні іншого смертельно небезпечного захворювання.
На цьому тижні лікарі госпіталю при Каліфорнійському університеті Лос-Анджелеса (далі - UCLA - МедОбоз ) повідомили, що генна терапія, в якій використовується досить дивний помічник, - вірус СНІДу, - запустила роботу імунної системи 48 дітей, що народилися без здатності опору організму будь-яких захворювань.
"Ми змогли вилікувати те, що в іншому випадку було б смертельною хворобою" і зціляємо більшість цих дітей за допомогою лікування за допомогою нового методу ", - сказав керівник дослідження доктор Дональд Кон з дитячої лікарні UCLA Mattel. Цей новий метод використовує в якості основного помічника вірус СНІДу, повідомляє The Associated Press.
Результати показують, що всі, крім двох з 50 дітей, яким була проведена експериментальна терапія в ході дослідження, тепер мають здорові здібності для боротьби з мікробами.
"Тепер вони в основному живуть як звичайні діти, вільно - ходять в школу, займаються звичайними справами", не турбуючись про те, що будь-яка інфекція може стати небезпечною для життя ", - сказав він.
У дітей був важкий синдром комбінованого імунодефіциту (SCID) - МедОбоз ), викликаний успадкованим генетичним дефектом, який не дозволяє кістковому мозку виробляти здорові версії клітин крові, які утворюють імунну систему. Без лікування він часто вбиває дитину протягом першого року або двух.
Це захворювання стало відомо, як "хвороба хлопчика-бульбашки" через випадок у 1970-х роках, коли хлопчик з Техасу прожив 12 років в захисному пластиковому міхурі, щоб ізолювати його від мікробів.
Зараз це називається "хворобою пухирчастого дитини", по-англійськи - "bubble boy disease", яка не дозволяє жити, вільно пересуваючись і контактуючи з навколишнім середовищем. Її можуть викликати близько 20 різних генних дефектів, які вражають як дівчаток, так і хлопчиків.
Пересадка кісткового мозку від генетично підібраного брата або сестри може вилікувати захворювання, але у більшості дітей немає відповідного донора, і лікування ризиковано - цей хлопчик з Техасу помер після подібної операції.
Зараз пацієнти з таким діагнозом (SCID) отримують два рази на тиждень дози антибіотиків і антибактеріальних антитіл, але це не остаточне рішення.
Лікарі з'ясували, що генна терапія може привести до успіху. Новий метод полягає в тому, що медики видаляють частину клітин крові пацієнта, використовують "відключений" вірус СНІДу, щоб вставити здорову версію гена, який потрібен дітям, і повертають клітини через крапельницю.
Джосселін Кіш з зараз 11 років. Захворювання було виявлено, коли їй було 3 роки. Після генної терапії "їй відразу стало краще", - сказав Картер. Тепер "вона рідко, взагалі рідко хворіє" і може видужувати щоразу, коли вона хворіла.
Ця надія поширюється і на нову інфекцію Джосселін - їй тільки що поставили діагноз COVID-19, і поки у неї дуже легкі симптоми.
В цілому 27 дітей пройшли подібне лікування в лікарні Лос-Анджелеса, троє - в Національному інституті охорони здоров'я США недалеко від Вашингтона і 20 - в лікарні на Грейт-Ормонд-стріт в Лондоні. Той факт, що лікування виявилося безпечним в декількох лікарнях, в яких воно проводиться, робить дослідження "дуже ефективним", - сказав доктор Стівен Готтшалк з Дитячої дослідницької лікарні Св. Юди в Мемфісі.
Він не брав участі в новому дослідженні, але він і його колеги провели аналогічну генну терапію ще 17 дітям з важким синдромом комбінованого імунодефіциту.
"Люди питають нас, чи панацея це? Ніхто не знає, як це буде працювати в довгостроковій перспективі, але, принаймні, до трьох років у цих дітей точно все буде добре", - сказав Готтшалк. "Імунна функція здається стабільною з плином часу, тому я думаю, що це виглядає дуже, дуже обнадійливим".
Результати дослідження під керівництвом Каліфорнійського університету в Лос-Анджелесі були опубліковані у вівторок в науковому Медичному журналі Нової Англії (The New England Journal of Medicine) і представлені на онлайн-конференції Американського товариства генної та клітинної терапії.
Робота була оплачена за рахунок грантів державних органів охорони здоров'я США і Великобританії, а також фінансується податками Каліфорнійського інституту регенеративної медицини. Винахідник цього методу лікування і радник компанії, яка займається його розробкою, - лондонській Orchard Therapeutics.
Підпишись на Telegram-канал і подивись, що відбудеться далі!
Джерело: obozrevatel.com
